eli Lilly & Co.’s verzoek. voor versnelde goedkeuring van zijn Alzheimer-therapie werd donanemab afgewezen door Amerikaanse regelgevers, een onverwachte tegenslag voor de medicijnfabrikant.
De Food and Drug Administration stuurde het bedrijf een volledige antwoordbrief waarin stond dat het geen vroege goedkeuring voor het medicijn zou verlenen omdat niet genoeg patiënten in de proef het gedurende een volledige 12 maanden kregen, zei Lilly donderdag in een verklaring.
Het bureau wilde dat Lilly veiligheidsgegevens verstrekte over ten minste 100 patiënten die het medicijn een jaar lang gebruikten. Lilly’s aanvraag voor versnelde goedkeuring is gebaseerd op een relatief kleine studie in het middenstadium waarin sommige patiënten de behandeling na ongeveer zes maanden kunnen stopzetten.
“Er zijn geen andere tekortkomingen vastgesteld”, aldus het bedrijf.
Lees verder: Hoe de hersenen van mijn vader hielpen bij het ontwikkelen van een effectievere behandeling voor de ziekte van Alzheimer
De tegenslag heeft geen invloed op de financiële vooruitzichten van het bedrijf voor 2023 of op de plannen om later dit jaar reguliere goedkeuring voor het medicijn aan te vragen als de huidige laatste fase van de proef succesvol is, zei Lilly. Het bedrijf verwacht die resultaten in het tweede kwartaal.
Lilly-aandelen daalden maar liefst 1,9% tijdens de open in New York.
Weinig invloed op de verkoop
Fast track-goedkeuring zou nooit tot aanzienlijke verkopen leiden. Het Amerikaanse Medicare-programma heeft aangegeven dat het geen massaal amyloïde-verlagende Alzheimer-geneesmiddelen zoals donanemab zal dekken zonder volledige FDA-goedkeuring.
Toch hoopten Lilly-functionarissen spoedige goedkeuring voor het medicijn te krijgen. Rivaliserende Eisai Co. en partner Biogen Inc. kregen eerder deze maand versnelde goedkeuring voor hun amyloïde-verlagende medicijn Leqembi en hebben al volledige goedkeuring aangevraagd.
“Dit is een ongebruikelijke situatie”, zei Lilly Chief Scientific and Medical Officer Daniel Skowronsky in een interview. Het medicijn van het bedrijf was behoorlijk effectief in het verwijderen van amyloïde halverwege de proef, zei hij. Sommige patiënten zijn er na een paar maanden mee gestopt omdat hun amyloïdspiegel zo sterk is gedaald. Anderen die trager reageerden, duurden meer dan een jaar. Als het medicijn minder effectief zou zijn, zou het bedrijf dit probleem niet hebben, zei hij.
Lees verder: Waarom het moeilijk is om het nieuwe Alzheimer-medicijn Lecanemab te krijgen
De hoop was hooggespannen voor donanemab nadat uit een eerdere analyse van de studie bleek dat het medicijn de cognitieve achteruitgang met 32% vertraagde. De deelnemers hadden echter ook een hersenzwelling of -bloeding van 39% vergeleken met 8% van degenen op placebo. Ondertussen vertraagde Eisai’s Leqembi de cognitieve en functionele achteruitgang met 27%. Dit medicijn kreeg versnelde FDA-goedkeuring op basis van zijn vermogen om amyloïde te verlagen.
“De prioriteit is natuurlijk om de traditionele goedkeuring te krijgen”, zei Skowronski, die de mogelijkheid niet uitsloot dat het bedrijf nog steeds terug zou kunnen gaan en versnelde goedkeuring zou kunnen krijgen na het ontvangen van meer veiligheidsgegevens. “Het hangt allemaal af van onze ervaring in fase 3.”
Op vrijdag rapporteerden Lilly en Boehringer Ingelheim meer FDA-nieuws, waarbij ze zeiden dat de toezichthouder een aanvullende nieuwe medicijnaanvraag voor Jardiance had geaccepteerd. Het diabetesgeneesmiddel, een van Lilly’s bestsellers, wordt getest om het risico op progressie van nierziekte en hartgerelateerde sterfgevallen bij oudere patiënten met chronische nierziekte te verminderen.
— Met de hulp van Jonathan Roeder.
Meer must-reads van TIME