Bmedicijn van iogen Inc voor een zeldzame vorm van amyotrofische laterale sclerose is goedgekeurd door Amerikaanse regelgevers, wat de eerste goedkeuring markeert van een behandeling gericht op een specifieke genetische oorzaak van de ongeneeslijke verlamming.
De Food and Drug Administration heeft het medicijn, genaamd Qalsody, goedgekeurd via een versneld goedkeuringstraject, wat betekent dat Biogen meer onderzoek moet doen om de voordelen ervan vast te stellen om op de markt te blijven. De goedkeuring werd dinsdag aangekondigd op de website van het bureau.
ALS, ook wel de ziekte van Lou Gehrig genoemd, vernietigt de zenuwcellen die vrijwillige spierbewegingen regelen, inclusief de ademhaling. Volgens schattingen van de Centers for Disease Control and Prevention leven ongeveer 31.000 mensen in de VS met de ziekte. Elk jaar krijgen ongeveer 5.000 nieuwe patiënten de diagnose ALS. De FDA schat dat er in de V.S. minder dan 500 patiënten zijn met de vorm van ALS die het medicijn van Biogen behandelt.
Het vrijgeven van Qalsody was een uitdaging voor Biogen en partner Ionis Pharmaceuticals Inc. Nadat een proef in een laat stadium niet had aangetoond dat het medicijn de ziekte vertraagde, voerden de bedrijven geen tweede, grotere proef uit om te bevestigen of het medicijn werkte. Een tweede proef “lijkt niet haalbaar” gezien de zeldzaamheid van de ziekte, zeiden FDA-medewerkers in een rapport van maart.
In plaats daarvan vroeg Biogen goedkeuring aan via de versnelde goedkeuring op basis van het feit dat het medicijn de niveaus van een bloedeiwit verlaagt dat verband houdt met hersenbeschadiging. Tijdens een vergadering van een adviescommissie in maart kreeg Qalsody, voorheen bekend als tofersen, gedeeltelijke steun van een onafhankelijk panel van adviseurs. Ze zeiden dat het bedrijf niet had bewezen dat het medicijn werkte, maar waren het erover eens dat de vermindering van eiwitten een veelbelovend teken was dat het medicijn patiënten zou helpen.
“Vandaag markeert ook een cruciaal moment in het onderzoek naar ALS”, zei Christopher Wiebacher, CEO van Biogen, in een verklaring per e-mail na de goedkeuring. “Wij geloven dat deze belangrijke wetenschappelijke vooruitgang de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen voor ALS verder zal versnellen.”
De aandelen van Biogen daalden met 3,5 procent om 14:03 uur in New York, terwijl Ionis maar liefst 0,5 procent steeg.
Meer must-reads van TIME