Jay Reinstein, een voormalig assistent-stadsmanager in Fayetteville, North Carolina, bij wie in 2018 de ziekte van Alzheimer werd vastgesteld, kreeg onlangs eindelijk goed nieuws. Zijn dokter zei dat hij een goede kandidaat zou zijn voor het nieuw goedgekeurde medicijn lekanemab (Leqembi). Het is in de vroege stadia van de neurodegeneratieve aandoening dat het medicijn het meest effectief lijkt te zijn. Studies tonen aan dat voor mensen zoals Reinstein een tweemaandelijks infuus de cognitieve achteruitgang met wel 27 procent kan vertragen. Misschien nog belangrijker is dat lecanemab mensen ook lijkt te helpen hun dagelijkse activiteiten gedurende een langere periode voort te zetten in vergelijking met degenen die het niet gebruiken. “De goedkeuring van het nieuwe medicijn gaf mij en mijn familie hoop”, zegt Reinstein.
Het slechte nieuws is dat de behandeling voor $ 26.500 per jaar financieel buiten bereik is voor Reinstein – en zoveel anderen. Ivan Cheung, president van Eisai, Inc., dat lecanemab ontwikkelde, speculeerde dat patiënten mogelijk gedurende ten minste twee tot drie jaar maandelijkse infusies moeten krijgen voordat ze mogelijk kunnen overschakelen naar een minder frequente onderhoudsdosis. Medicare dekt het niet; het bureau heeft lecanemab gegroepeerd in een klasse geneesmiddelen waarvan het zegt dat er aanvullend bewijs nodig is om in aanmerking te komen voor dekking. Het is pas het tweede medicijn dat door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is goedgekeurd en zich richt op amyloïde, het eiwit dat zich ophoopt in de hersenen van Alzheimerpatiënten. Medicare heeft besloten dat deze eersteklas behandelingen nog te nieuw zijn om gecompenseerd zonder verder bewijs. Alleen patiënten die zijn ingeschreven in een aangewezen register dat patiëntresultaten rapporteert, krijgen vergoeding voor hun behandeling.
Maar deze registers zijn nog niet eens gemaakt, en als ze eenmaal zijn gemaakt, zijn ze misschien niet algemeen beschikbaar voor de 6,5 miljoen mensen die leven met Alzheimer, van wie sommigen zich in een vroeg stadium bevinden en mogelijk baat hebben bij een behandeling. “Ik ben boos omdat ik het gevoel heb dat we gediscrimineerd zijn”, zegt Reinstein.
Frustratie onder patiënten zoals Reinstein groeit, en belangengroepen roepen de Centers for Medicare en Medicaid Services (CMS), die toezicht houden op Medicare, op om limieten voor behandelingsdekking toe te voegen die niet gelden voor andere eerstelijnstherapieën om ziekten te behandelen zoals zoals hiv of krab. Wetgevers hebben afgelopen november een wetsvoorstel ingediend dat zou hebben voorkomen dat CMS de toegang tot hele klassen goedgekeurde medicijnen zou beperken zonder de verdiensten van elk afzonderlijk te evalueren.
“Hoe kun je onze hoop blijven vestigen en dan zeggen: ‘We gaan hier niet voor betalen?'”, zegt Jim Taylor, die de patiëntenbelangengroep Alzheimer’s Voices oprichtte met zijn vrouw Geri (bij wie eerder de ziekte was vastgesteld). ongeveer een decennium). “Dit is voortdurende discriminatie van mensen met de ziekte.”
Geen tijd te verspillen
Het feit dat lecanemab het meest effectief lijkt te zijn in de vroegste stadia van de ziekte, maakt het beleid nog aantrekkelijker voor patiënten en families. “Ik ben jong genoeg en actief genoeg dat het een goed moment is om dit medicijn te gaan gebruiken”, zegt Reinstein. “Dus ik voel een gevoel van urgentie; Ik wil dat de progressie van mijn ziekte mogelijk vertraagt.” Elke dag schat de Alzheimer’s Association dat ongeveer 2.000 mensen van de milde fase van de ziekte naar de matige fase gaan, waarna het medicijn veel minder effectief wordt. De weken of maanden die nodig zijn om de door CMS vereiste registers aan te maken, betekenen dat mensen die overgaan naar een meer gematigde en gevorderde ziekte niet meer in aanmerking komen voor behandeling.
“Hoe kun je dat verdedigen?” vraagt Taylor, die zegt dat zijn groep, Alzheimer’s Voices, klaar is om CMS te overtuigen om zijn beleid op alle mogelijke manieren te herzien. Ze zijn van plan een witboek te publiceren over wat volgens hen een erfenis is van discriminatie van mensen met Alzheimer en dementie – en ze plannen ook meer ontwrichtende tactieken. “We kunnen een ‘die-in’ doen voor het gebouw van het Department of Health and Human Services,” zegt Taylor, verwijzend naar een protesttactiek waarbij activisten op de grond liggen om lijken te imiteren, “of een sit-in. We willen er alles aan doen om aandacht te vragen voor de onhoudbare positie die CMS inneemt.”
Een verhaal over een gebroken hart
Alzheimerpatiënten zitten de afgelopen jaren in een achtbaanrit van hoop en teleurstelling. Na tientallen jaren alleen medicijnen te hebben gehad om de symptomen van Alzheimer te behandelen, maar niet de onderliggende oorzaken, keurde de FDA in 2021 de eerste ziektemodificerende therapie, aducanumab, goed. Maar de gegevens ter ondersteuning van de goedkeuring en de effectiviteit van het medicijn waren gemengd; een grote studie toonde voordelen voor patiënten aan, een andere niet. Op basis van deze onzekerheid plaatste CMS aducanumab in een categorie die Coverage with Evidence Development (CED) wordt genoemd, een aanduiding die alleen vergoeding biedt als patiënten zijn ingeschreven in een klinische proef om meer informatie over het geneesmiddel te verzamelen of in een register. experts kunnen blijven controleren op bijwerkingen en hoe goed het met patiënten gaat.
Omdat de FDA-goedkeuring zo controversieel was, besloot CMS ook om al dergelijke toekomstige geneesmiddelen – monoklonale antilichamen die zijn ontworpen om amyloïde te detecteren en eraan te binden – onder dezelfde beperkingen te plaatsen. Dit omvat lecanemab, dat in januari werd goedgekeurd via een versnelde goedkeuringsprocedure. Zelfs als lecanemab de traditionele FDA-goedkeuring krijgt, wat ergens dit jaar wordt verwacht, blijft de vergoedingsvereiste hetzelfde: patiënten moeten deel uitmaken van een register om gedekt te zijn.
Voor Alzheimerpatiënten dempt dit elk optimisme dat de goedkeuring van het medicijn kan brengen. “De FDA heeft andere medicijnen goedgekeurd voor kanker, aids en andere dingen, en CMS heeft ze goedgekeurd, dus waarom vertraagt het een Alzheimer-medicijn?” zegt Reinstein, die in de raad van bestuur zit van Voices of Alzheimer’s.
Taylor gelooft dat hij weet waarom: “Ze proberen geld te besparen”, zegt hij. “Ze hebben niet het geld om een medicijn te betalen waarvoor miljoenen in aanmerking komen.” Zelfs als ze geen rekening hoeven te houden met de kosten, is het de belangrijkste drijfveer om door te gaan met wat volgens ons historische discriminatie van mensen met Alzheimer en dementie is.
Susan Peshin, president en CEO van de Alliance for Research on Aging, een non-profitorganisatie die zich richt op het ondersteunen van inspanningen om goed ouder te worden, is het daarmee eens. “[CMS] probeert de stroom van deze diensten naar Medicare te beheersen om geld te besparen onder het mom van het verzamelen van bewijsmateriaal, ‘zegt ze.
In een schriftelijke reactie op TIME zei CMS dat het bureau “toegewijd is om effectieve behandelingen te bieden aan mensen met Medicare”, erop wijzend dat lecanemab wordt gedekt als patiënten voldoen aan de eis van het register om aanvullende informatie over het medicijn te verzamelen. Een woordvoerder zei dat CMS “actief blijft samenwerken met alle belanghebbenden en gegevens beoordeelt die deze vragen over de dekking van Evidence Development (CED) kunnen beantwoorden” en “alle belanghebbenden aanmoedigt om relevante gegevens in te dienen om te helpen bij het beoordelen van de huidige dekking”.
Maria Carrillo, hoofd wetenschappelijk onderzoek van de Alzheimer’s Association, zegt dat deze vereisten de behandeling van patiënten die dit het meest nodig hebben alleen maar vertragen. Terwijl de vereniging momenteel een netwerk van artsen en faciliteiten heeft, bekend als ALZ-NET, dat informatie verzamelt over patiënten die worden behandeld met therapieën voor de ziekte van Alzheimer en kan worden gebruikt als een raamwerk om gegevens over lecanemab te verzamelen, zegt Carrillo dat het de nodige registers aan het creëren is om te voldoen aan de vereisten van de CMS-criteria zal maanden, zo niet jaren duren. “We kunnen het ons echt niet veroorloven om te wachten op de beperkte kans [to access] die CED’s creëren, ‘zegt ze. “We verwachten, met deze versnelde goedkeuring en met volledige goedkeuring, dat er dekking zal zijn [of lecanemab] onmiddellijk.”
Met elke dag die voorbijging, voelde Reinstein zijn hoop – en zijn cognitieve vermogens – verdwijnen. Hij rijdt niet meer en zijn leesgeheugen en kortetermijngeheugen beginnen af te nemen. De weigering van zijn rijbewijs maakte hem kapot. “Nu ben ik mijn onafhankelijkheid kwijt; Wat nu?”, zegt hij. “Het enige waar ik aan kan denken zijn mijn kleinkinderen en tijd doorbrengen met hen en mijn drie kinderen. De goedkeuring van het nieuwe medicijn heeft mij en mijn familie hoop gegeven. Nu is het tijd om me gewoon het verdomde medicijn te geven.
Meer must-reads van TIME