EENAlzheimerpatiënten en hun families verwelkomden op 6 januari het nieuws dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een nieuwe behandeling voor de ziekte van Alzheimer heeft goedgekeurd. Lecanemab, verkocht als Leqembi, wordt gemaakt door Eisai en Biogen voor mensen in de vroege stadia van de ziekte. De FDA verleende lecanemab versnelde goedkeuring op basis van de resultaten van testen in de vroege fase en beoordeelt nu de voltooide gegevens van de bedrijven om traditionele, volledige goedkeuring te overwegen. Het is pas het tweede medicijn dat is goedgekeurd om de ziekte van Alzheimer te behandelen, niet alleen om de symptomen te beheersen.
Artsen kunnen het medicijn nu voorschrijven, maar veel patiënten zullen het niet kunnen betalen. Eisai zei dat het medicijn, elke twee weken toegediend via intraveneuze infusie in een spreekkamer of kliniek, ongeveer $ 26.500 per jaar zou kosten. Hoewel het nog niet duidelijk is hoe lang mensen het medicijn zullen moeten innemen, schatte Ivan Chung, CEO van Eisai Inc., dat de meeste mensen het minstens drie jaar nodig zullen hebben.
Dit is wat u moet weten over waarom lecanemab voor de meeste patiënten buiten bereik zal zijn.
Medicare dekt lecanemab niet
De Centers for Medicare en Medicaid Services (CMS) hebben geen betrekking op geneesmiddelen die versnelde – niet volledige – goedkeuring hebben gekregen in de categorie lecanemab: behandelingen die zich richten op een eiwit genaamd amyloïde in de hersenen van Alzheimerpatiënten. Deze beslissing gaat terug op het medicijn dat aan lekanemab voorafging, aducanumab genaamd (merknaam: Aduhelm), dat de FDA in 2021 goedkeurde. De controversiële goedkeuring van de FDA was gebaseerd op de resultaten van twee onderzoeken: één toonde aan dat patiënten baat hadden bij het medicijn in vergelijking met degenen die een placebo kregen en een andere die geen verschil vertoonde tussen de twee groepen. De FDA besloot het medicijn goed te keuren omdat er geen remedie is voor de ziekte van Alzheimer, en aducanumab zal voorzien in een dringende en onvervulde behoefte om patiënten iets te geven waarvan ze denken dat het, op basis van de gegevens, de progressie zal vertragen.
Vanwege de tegenstrijdige gegevens besloot CMS echter aducanumab niet te vergoeden, tenzij mensen deelnamen aan lopende klinische onderzoeken om de effectiviteit van het medicijn te bevestigen. Het beleid is ook van toepassing op alle toekomstige therapieën die dezelfde strategie gebruiken om amyloïde in de hersenen aan te pakken, zoals lecanemab, dat zich richt op een andere vorm van hetzelfde eiwit. Dit betekent dat patiënten die niet deelnemen aan een klinische proef met het medicijn de rekening moeten betalen. Particuliere verzekeringsmaatschappijen volgen over het algemeen het voorbeeld van CMS.
Zal Medicare haar beleid wijzigen en lecanemab gaan vergoeden?
CMS zei dat het zou overwegen om zijn beleid te wijzigen wanneer de volledige dataset voor lecanemab, inclusief resultaten van fase 3-onderzoeken, aan de FDA wordt gepresenteerd. Eisai diende deze gegevens in bij de FDA op dezelfde dag dat het versnelde goedkeuring kreeg. Fase 3 resultaten werden ook gepubliceerd in New England Journal of Medicine op 5 januari. “Elke dag dat we de tijdlijn verkorten om traditionele goedkeuring te krijgen, is een dag dichter bij het opheffen van toegangsbeperkingen voor Medicare-begunstigden”, zegt Cheung.
In een verklaring na de goedkeuring van lecanemab zei CMS-beheerder Chiquita Brooks-LaSure: “CMS is de beschikbare informatie aan het herzien en kan de huidige dekking op basis van deze beoordeling herzien.”
Wat Medicare-beleid betekent voor patiënten
Voor nu zullen patiënten moeten wachten tot de FDA de traditionele goedkeuring voor lecanemab afgeeft om terugbetaling voor het medicijn te ontvangen. Dit kan kostbaar zijn, niet alleen financieel. Omdat lecanemab specifiek geïndiceerd is voor mensen in de vroegste stadia van milde dementie geassocieerd met de ziekte van Alzheimer, kan het wachten op extra maanden ervoor zorgen dat veel mensen niet in aanmerking komen voor de behandeling, omdat ze in een verder gevorderd stadium van de ziekte zijn gevorderd. aangetoonde werkzaamheid van lekanemab.
Hoewel de volledige datasets over de veiligheid en effectiviteit van lecanemab nu beschikbaar zijn voor artsen, “wat ontbreekt is toegang”, zegt Maria Carrillo, hoofd wetenschappelijk medewerker van de Alzheimer’s Association. “Het gebrek aan toegang op basis van versnelde goedkeuring is een slechte dienst voor onze patiëntengemeenschap.” De vereniging schat dat meer dan 2.000 mensen elke dag overgaan van milde dementie naar de meer gevorderde ziekte van Alzheimer, waardoor hun kansen om te kunnen profiteren van lecanemab kleiner worden. Het CMS-beleid zou mogelijk duizenden mensen de kans kunnen ontnemen om hun cognitieve achteruitgang te vertragen en de ernstiger gevolgen van hun ziekte af te wenden. “Dit is onaanvaardbaar en ongekend”, zegt Carrillo. “We voelen dat het verkeerd is.”
Meer must-reads van TIME