6. Januar 2023 – Das mit Spannung erwartete Heilmittel für die Alzheimer-Krankheit war Lecanemab beschleunigte Genehmigung erteilt status an die FDA heute Nachmittag und bietet Hoffnung, wo es wenig für Patienten und ihre Familien gegeben hat, die von der verheerenden Krankheit betroffen sind.
Mehr als 6 Millionen Menschen in den USA leben mit der Alzheimer-Krankheit.
Es ist kein Heilmittel, aber ein Medikament, das alle 2 Wochen intravenös verabreicht wird, hat sich gezeigt mäßig positive Effekte in der klinischen Praxis Versuche, das Frühstadium der Krankheit zu verlangsamen.
Aber viele sind vorsichtig. Wie in einem Leitartikel im letzten Monat in der Zeitschrift erklärt Lanzette“Die Alzheimer-Community hat sich an falsche Hoffnungen, Enttäuschungen und Kontroversen gewöhnt.”
Einige sind besorgt über die Sicherheit von Lecanemab, da bei einigen Personen in klinischen Studien schwerwiegende Nebenwirkungen wie Blutungen und Schwellungen im Gehirn auftraten. Wissenschaftler kürzlich den dritten Tod zugeschrieben zu Lecanemab, Markenname Leqembi, obwohl der Arzneimittelhersteller umstritten Ursache waren Medikamente.
Was also sollten Patienten und ihre Familien mit den heutigen Nachrichten anfangen? Hier beantworten wir einige der wichtigsten Fragen im Zusammenhang mit dem Medikament.
Was bedeutet die heutige FDA-Maßnahme?
Die FDA erteilte Leqembi eine beschleunigte Zulassung, nachdem es positive Studienergebnisse bei der Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung im Frühstadium gezeigt hatte.
Die FDA kann gewähren beschleunigte Zulassung für Medikamente, die schwere Erkrankungen behandeln und ungedeckten medizinischen Bedarf decken, während Medikamente weiterhin in größeren Studien untersucht werden.
Mit der FDA-Zulassung in der Hand, Ärzte kann jetzt verschreiben Medizin.
Rebecca Edelmayer, PhD, Senior Director of Scientific Engagement bei der Alzheimer’s Association, sagt, dass die Beschleunigung der Produktion – und letztendlich die landesweite Verteilung und Implementierung – mit dem heutigen Schritt der FDA einige Zeit in Anspruch nehmen wird.
„Fragen Sie Ihren Arzt nach der Verfügbarkeit“, sagt sie. „Das Hauptproblem besteht darin, dass ohne Versicherung und Medicare-Abdeckung diese Behandlungsklasse für diejenigen zugänglich ist, die
die neu zugelassene Behandlung in Anspruch nehmen könnten, stehen nur denen zur Verfügung, die aus eigener Tasche bezahlen können. Ohne Krankenversicherung werden die Menschen einfach nicht behandelt.“
Die Die Washington Post berichtet, dass der Arzneimittelhersteller Eisai mit der beschleunigten Zulassung voraussichtlich sofort die vollständige FDA-Zulassung beantragen wird, die wahrscheinlich nicht früher in diesem Jahr erfolgen würde. Eine vollständige Zulassung könnte dazu beitragen, den Weg für die Medicare-Abdeckung des Medikaments freizumachen.
Möglicher Gewinn?
Bei denjenigen, denen Leqembi in einer 18-monatigen klinischen Studie verabreicht wurde, kam es im Vergleich zur Placebogruppe zu einer um 27 % geringeren Abnahme des Gedächtnisses und des Denkens. Es reduzierte auch Amyloid im Gehirn, ein klebriges Protein, das sich im Gehirn von Menschen mit Alzheimer ansammelt und als Kennzeichen der Krankheit gilt.
Howard Fillit, MD, Mitbegründer und Chief Scientific Officer der Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, sagt: “Dies ist die erste Phase-III-Studie in unserem Bereich eines krankheitsmodifizierenden Medikaments, bei der die klinische Wirksamkeit sehr klar war.”
Bedenken wegen Nebenwirkungen
Das Medikament hat Sicherheitsbedenken aufgeworfen, da es mit einigen schwerwiegenden Nebenwirkungen in Verbindung gebracht wurde, darunter Schwellungen und Blutungen des Gehirns. In der Studie erhielten 14% der Patienten das Medikament erfahrene Nebenwirkungen Dazu gehörten Gehirnschwellungen und -blutungen, verglichen mit etwa 11 % in der Placebogruppe.
Wissenschaftler haben Berichten zufolge drei miteinander in Verbindung gebracht Tod während einer klinischen Studie mit Lecanemab, obwohl unklar ist, ob es zum Tod führte.
Fillit stellt fest, dass die ersten beiden Verstorbenen Blutverdünner einnahmen, als sie Lecanemab erhielten.
„Es gibt Dinge in Bezug auf den realen Drogenkonsum, die wir klären müssen, insbesondere im Zusammenhang mit Menschen mit Komorbiditäten“, sagt er.
Die der dritte Tod ist ein bisschen anders, sagt Fillit. Ein Patient, der einen Schlaganfall erlitt, zeigte Anzeichen einer Vaskulitis oder einer Entzündung der Blutgefäße.
„Wir wissen nicht genau, was passiert ist, aber wir wissen, dass es sehr, sehr selten war“, sagt er.
Laut Edelmayer waren die häufigsten Nebenwirkungen, die während der Studien berichtet wurden, infusionsbedingte Reaktionen, Kopfschmerzen und Amyloid-bedingte Bildgebungsanomalien (ARIA). Laut der FDA sind diese Anomalien „bekannt dafür, dass sie bei Antikörpern dieser Klasse auftreten. ARIA hat normalerweise keine Symptome, obwohl selten schwerwiegende und lebensbedrohliche Ereignisse auftreten können.“
Die FDA fügte sie als Warnung dem Etikett des Arzneimittels hinzu und beschrieb mögliche infusionsbedingte Reaktionen wie grippeähnliche Symptome, Übelkeit, Erbrechen und Blutdruckveränderungen.
Wie viel wird es kosten?
Eisai sagt, dass Lecanemab kosten wird 26.500 $ pro Jahr.
In einem im Dezember veröffentlichten Berichtsentwurf hat das Institute for Clinical and Economic Evaluation (ICER) Er nannte einen Preis zwischen 8.500 und 20.600 US-Dollar Jahr würde das Medikament kostengünstig machen. Während die Gruppe keine Befugnis hat, Preise festzulegen, berücksichtigen viele große Krankenversicherer ihre Berichte bei Preisverhandlungen, und einige Arzneimittelhersteller berücksichtigen ICER-Empfehlungen bei der Preisfestsetzung.
Redaktion im Lanzette warnte letzten Monat davor, dass die Kosten für Länder mit niedrigem und mittlerem Einkommen wahrscheinlich „nachteilig“ sein werden und vielen Gesundheitssystemen die Infrastruktur für eine breite Einführung fehlt.
Wird Medicare es übernehmen?
Die Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS), die Medicare betreiben, die die meisten Menschen mit Alzheimer-Krankheit abdeckt, sagten, dass sie Amyloid-senkende Medikamente nicht umfassend abdecken werden, bis das Medikament in den USA auf der Grundlage klinischer Vorteile die volle Zulassung erhält, im Gegensatz zu Fast- Drogen verfolgen. die Genehmigung.
Das bedeutet, dass die Leute Tausende aus eigener Tasche bezahlen müssten, um es zuerst zu bekommen.
CMS-Entscheidung Es verweigert Medicare effektiv die Deckung der von der FDA zugelassenen, schnell wirkenden Alzheimer-Medikamente, es sei denn, die Person ist in eine genehmigte klinische Studie aufgenommen.
Am 19. Dezember reichte die Alzheimer’s Association ein förmliche Anfrage fordert CMS auf, die Anforderung der reinen Testphase aufzuheben und eine vollständige und unbegrenzte Deckung für von der FDA zugelassene Behandlungen für die Alzheimer-Krankheit bereitzustellen.
CMS sagt in Erklärung Nach der heutigen Ankündigung: „Da Eisais Produkt Lecanemab eine beschleunigte FDA-Zulassung erhalten hat, fällt es unter die bestehende nationale Zulassung von CMS. CMS überprüft die verfügbaren Informationen und kann seine aktuelle Berichterstattung auf der Grundlage dieser Überprüfung neu bewerten.“
“Wenn Lecanemab anschließend die traditionelle FDA-Zulassung erhält, würde CMS eine breitere Abdeckung bieten”, heißt es in der Erklärung.
Wer profitiert am meisten von diesem Medikament?
Lecanemab ist eine Behandlung für Menschen mit Alzheimer im Frühstadium, die Amyloid im Gehirn haben. Dies bedeutet, dass Menschen mit anderen Arten von Demenz oder Menschen in späteren Stadien der Alzheimer-Krankheit mit diesem Medikament wahrscheinlich nicht besser werden.
Wer stellt Lecanemab her?
Das japanische Unternehmen Eisai entwickelt das Medikament, einen monoklonalen Antikörper, in Zusammenarbeit mit dem amerikanischen Unternehmen Biogen.
Was denkt die Alzheimervereinigung?
Der Verband forderte eine beschleunigte FDA-Zulassung. In einer Stellungnahmesagt, dass es die Ergebnisse der klinischen Studie “begrüßt und weiter ermutigt”.
Es wird gesagt, dass die veröffentlichten Daten in New England Journal of Medicine bestätigt, dass Lecanemab “den Krankheitsverlauf bei Menschen in den frühesten Stadien der Alzheimer-Krankheit signifikant verändern kann”.
„Wir sind begeistert von den Fortschritten, die wir in der Forschungspipeline sehen. Die Wissenschaft sagt uns, dass eine Anti-Amyloid-Behandlung zwar kein Heilmittel ist, aber nicht das Ende sein wird
Alzheimer zu behandeln – das ist sicherlich ein Anfang“, sagt Edelmayer.
Gibt es Alternativen?
Die FDA erteilte Biogen eine beschleunigte Zulassung für die Herstellung eines weiteren Alzheimer-Medikaments, Aduhelm (Aducanemab), im Jahr 2021, aber der Schritt war umstritten, da die Wirksamkeit des Medikaments weithin in Frage gestellt wurde. Seitdem wurde es weitgehend vom Markt genommen.
Aduhelm war das erste zugelassene Medikament für Alzheimer im Frühstadium seit 2003.